L’Agenzia Europea del Farmaco li considera prodotti medicinali di terapia avanzata e comprendono:
• I prodotti medicinali di terapia genica: costituiti da (o contenenti) acidi nucleici ricombinanti atti a regolare, riparare, sostituire, aggiungere o eliminare sequenze geniche o prodotti medicinali il cui effetto terapeutico/ profilattico/ diagnostico è direttamente correlato alla sequenza nucleica ricombinante o al suo prodotto di espressione.
• I prodotti medicinali di terapia cellulare somatica: cellule che hanno acquisito specifiche proprietà biologiche mediante manipolazioni sostanziali o cellule/tessuti impiegati in funzioni differenti da quelle originarie.
• I prodotti di ingegneria tissutale: cellule o tessuti cresciuti usati per riparare, rigenerare o sostituire un tessuto umano.
• I prodotti medicinali di terapia avanzata combinata: contenenti uno o più dispositivi medici come parte integrante del medicinale a base di cellule o tessuti.
Il primo ATMP è stato approvato in Europa solo nel 2016, dopo molti anni di ricerca. Si tratta di terapie di difficile produzione (lotti piccoli, spesso ideati su misura o per nicchie di pazienti) e trasformative – se non totalmente curative – e, nella maggior parte dei casi, sono caratterizzate da una sola e unica somministrazione in tutta la vita del paziente.
Inoltre, fino a ora, la gran parte delle terapie avanzate disponibili è indirizzata a trattare patologie ad alta gravità e mortalità.
L’Italia, fin dall’inizio, ha giocato un ruolo chiave nella ricerca e sviluppo degli ATMP, tanto che tra i primi cinque approvati da EMA, tre sono frutto della ricerca italiana.
A oggi, sono venticinque gli ATMP che hanno raggiunto il mercato europeo e diciotto di questi sono tuttora in commercio. Nel 2023 l’EMA ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio a due nuove terapie. In Italia, a oggi, otto sono gli ATMP rimborsati dal Servizio Sanitario Nazionale e sei sono in corso di valutazione la definizione di prezzo e rimborso.